Un médicament très contrôlé

« Le médicament expérimental est au centre des essais cliniques. Il est le médicament utilisé et étudié, c’est-à-dire qu’il n’a pas encore d’autorisation de mise sur le marché dans l’indication recherchée », explique Brigitte Pouletty Lefebvre, docteure en pharmacie, ancienne interne des hôpitaux, avec de nombreuses années d’expérience dans l’industrie du médicament en tant qu’experte en opérations cliniques, notamment en gestion opérationnelle des essais cliniques. `

« Bien entendu, sa fabrication, les contrôles de qualité effectués sont aussi complets et réglementés que pour les médicaments commercialisés. Tous ces aspects sont évalués par les autorités de santé avant de délivrer l’autorisation de conduire l’essai clinique. Le médicament expérimental est soigneusement analysé, comme par exemple son dosage, la pureté de ses composants.
Avant d’être expédiés sur les sites de recherche, il y a une étape clé : la libération, c’est-à-dire le feu vert d’une personne qualifiée – en France, c’est le pharmacien responsable – ayant toutes les compétences pour s’assurer de la qualité du médicament expérimental. Ce rôle du pharmacien responsable est essentiel, car il s’engage pour la qualité du médicament. »

A l’hôpital, la pharmacie hospitalière est un maillon indispensable pour garantir la qualité du médicament et la sécurité du patient

« Une fois le médicament arrivé dans l’établissement de santé, le pharmacien hospitalier prend le relais », explique Dr. Carole Dhelens, pharmacien hospitalier, titulaire du DES de pharmacie hospitalière et responsable des essais cliniques à l’hôpital Édouard Herriot (Hospices Civils de Lyon). Elle décrit une fonction centrale mais souvent invisible, au cœur de la recherche clinique hospitalière.

« Le pharmacien hospitalier est l’interface entre l’équipe d’investigation et l’entreprise qui fabrique les produits expérimentaux. Il en garantit leur qualité et s’assure que leur utilisation se fasse dans les conditions optimales de sécurité pour les patients. Pour cela, il s’intègre pleinement dans l’équipe de recherche de l’établissement hospitalier. »
« Concrètement, les responsabilités du pharmacien hospitalier couvrent toutes les étapes du circuit des médicaments expérimentaux : contrôle à la réception, vérification de la conformité documentaire, notamment la libération du médicament par une personne qualifiée, respect des conditions de stockage, conformité des procédures, préparation des doses de médicament si requis, jusqu’à la dispensation aux patients. Il contribue également à la sécurisation de la prescription et à l’information des patients, en expliquant le traitement, en rappelant l’importance de l’observance et en alertant sur les produits de santé non autorisés dans le cadre de l’essai. »
« À l’hôpital Édouard Herriot, cela représente un engagement quotidien pour plusieurs centaines d’études : près de 250 essais cliniques y sont actuellement menés. »

Le médicament expérimental illustre bien l’exigence scientifique et éthique qui structure la recherche clinique. Chaque contrôle, chaque vérification, chaque responsabilité vise un objectif unique : produire des connaissances fiables tout en assurant la sécurité des personnes qui acceptent de participer aux études.

Pour découvrir ou mieux comprendre cet aspect des essais cliniques :