lexique

Comprendre

Tous les enjeux de la recherche clinique.
Quels sont les enjeux de la recherche clinique ?

🎦+ ℹ️ Sans recherche clinique, pas de progrès médical.

La recherche est indispensable au progrès des soins.

Ce progrès est possible par l’amélioration des connaissances scientifiques, par les recherches menées dans le but de mieux comprendre les mécanismes d’apparition et de développement des pathologies.

La médecine ne sait pas encore guérir certaines maladies, les chercheurs doivent trouver de nouvelles stratégies thérapeutiques (nouveaux médicaments, nouvelles associations de médicaments) pour mieux soigner les malades. Le progrès médical concerne également la prévention et le diagnostic des maladies, les techniques et le matériel utilisés pour les soins et la chirurgie, les outils pour aider à l’interprétation de données recueillies chez les patients.

Afin de proposer ces innovations à toutes les personnes qui peuvent en bénéficier, elles doivent être évaluées chez l’Homme par de la recherche clinique.

La recherche clinique couvre l’ensemble des recherches organisées et pratiquées sur l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques et médicales.

Chaque essai clinique est conduit pour répondre à une question précise.

Pour aller plus loin :

Interview de Thierry Escudier, Directeur des opérations cliniques, Institut de Recherche Pierre Fabre

 

Source : Leem « Le parcours du médicament » août 2017

Recherche clinique, étude clinique, essai clinique, investigation clinique, de quoi parle-t-on ?

Au-delà de ces différents termes, il faut retenir la notion de Recherche Impliquant la Personne Humaine (RIPH). Il s’agit de recherches qui sont organisées et pratiquées sur des personnes malades ou non malades (appelées volontaires sains), en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales.

Les recherches impliquant la personne humaine (RIPH) viseront à évaluer :

  • Les mécanismes de fonctionnement de l’organisme humain, normal ou pathologique
  • L’efficacité et la sécurité de la réalisation d’actes ou de l’utilisation ou de l’administration de produits de santé dans un but de diagnostic, de traitement ou de prévention de pathologies.

D’autres termes sont parfois utilisés : recherche clinique, étude clinique, essai clinique.

Lorsque la recherche impliquant la personne humaine a pour objectif de s’assurer de l’efficacité et/ou de la sécurité d’un médicament ou de comparer plusieurs médicaments entre eux, on parle souvent d’étude clinique ou d’essai clinique. Lorsque ces recherches concernent des dispositifs médicaux, on parle d’investigation clinique.

Dans le langage courant, les termes « recherche », « étude », « essai » et « investigation » sont employés indifféremment, on parle donc de la même chose : recherche qui implique la personne humaine.

Qu’est ce qu’un essai clinique ?

Un essai clinique est une recherche pratiquée sur l’Homme pour évaluer l’efficacité et la tolérance d’une méthode diagnostique, d’un traitement, d’un dispositif médical.

Quand cela concerne le médicament, un essai clinique a pour objectif, par exemple, d’établir ou de vérifier les données sur le devenir du médicament dans l’organisme, ou bien son mécanisme d’action, ou son efficacité et sa tolérance.
Pour un dispositif médical, l’essai clinique peut avoir comme objectif la détermination de ses performances et la mise en évidence d’éventuels effets indésirables.

L’essai clinique peut se faire chez une personne malade ou une personne non malade (volontaire sain).

Quelle différence entre une recherche clinique et les procédures d’accès précoce ou d’accès compassionnel à un traitement ?

L’accès précoce et l’accès compassionnel sont des dispositifs de mise à disposition des patients de médicaments ne possédant pas encore d’autorisation de mise sur le marché ou utilisés en dehors de leurs indications thérapeutiques validées, mais pour lesquels des données de sécurité et d’efficacité sont suffisantes pour permettre leur administration à un malade.

Ces dispositifs permettent un accès précoce aux traitements présumés innovants pour des patients en impasse thérapeutique et qui ne peuvent pas avoir accès à des essais cliniques. Les médicaments qui entrent dans ces dispositifs sont sous surveillance étroite, notamment en ce qui concerne la sécurité (signalement des effets secondaires).

 

Accès précoce

 

Accès compassionnel

 

Pour qui ? Un groupe de malades traités et suivis selon des critères précis définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’information

 

Un malade nommément désigné et ne pouvant pas participer à une recherche clinique en cours avec le médicament. Le malade est suivi selon des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique
Qui fait la demande ? Le titulaire des droits d’exploitation (en général une entreprise pharmaceutique)

 

Le médecin prescripteur
Pour quel médicament ? Un médicament dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées au vu des données disponibles et dont la demande d’autorisation de mise sur le marché est en cours d’évaluation ou la demande de décision sur la prise en charge par l’Assurance Maladie est en attente

 

Un médicament dont le rapport efficacité/sécurité, au vu des données disponibles, est présumé favorable pour le malade et pour lequel aucune recherche clinique n’est en cours
Qui donne l’autorisation ? La Haute Autorité de Santé (HAS), après avis favorable de l’ANSM

 

L’ANSM
Qui effectue la prise en charge ? L’Assurance Maladie

 

 L’Assurance Maladie

 

Ces dispositifs sont différents d’une recherche clinique sur plusieurs points :

 

Recherche clinique Accès précoce ou compassionnel

 

Objectif Tester un nouveau médicament Donner un accès à un nouveau traitement présumé innovant ou un médicament en dehors de ses indications habituelles, à des patients en échec de traitement

 

Lieu de dispensation Dans quelques centres investigateurs déterminés Dans les établissements de santé dans le cadre d’une hospitalisation ou en rétrocession

 

Critères d’octroi du médicament au patient Critères d’inclusion et d’exclusion bien définis

 

Indications établies par l’ANSM et la HAS

 

Qui demande l’autorisation ? Le promoteur de la recherche

 

En général le médecin prescripteur

 

A quel stade du développement d’un médicament ? Tous

 

 

 

Lorsque les données de sécurité et d’efficacité disponibles sont présumées favorables, juste avant l’obtention de l’AMM ou lors de l’attente du remboursement

 

Quel suivi des patients ? Suivi pendant toute la durée de la recherche

 

Suivi du malade par le médecin prescripteur pendant la durée du traitement

 

Qui finance ? Le promoteur de la recherche

 

La Sécurité Sociale

 

 

Pour le dispositif médical et le dispositif médical de diagnostic in vitro, une prise en charge dérogatoire et temporaire est possible afin de favoriser l’accès rapide des patients à des technologies innovantes en phase précoce de développement clinique. Il s’agit du « forfait innovation ». L’obtention de ce forfait est conditionnée à la réalisation d’une étude visant à fournir des données cliniques ou médico- économiques manquantes. Les dispositifs concernés doivent avoir des caractères de nouveauté, de sécurité pour les patients et apporter un bénéfice clinique important permettant de satisfaire un besoin médical non couvert ou réduire de façon significative les dépenses de santé.

Par exemple, ce système a concerné un implant sous rétinien pour des patients souffrant de dégénérescence rétinienne, ou un système de traitement d’adénomes du sein par des ultrasons, et également un cœur artificiel.

Qu’est-ce qu’un « DM », un « DMDIV », un médicament ?

Les DM (dispositif médical), DMDIV (dispositif médical de diagnostic in vitro) et médicaments ont des définitions bien précises. Pour être commercialisés, les DM et les DMDIV doivent obtenir une certification européenne et les médicaments une autorisation des autorités de santé. Ce sont des produits qui doivent répondre à une règlementation spécifique.

Dispositif Médical (DM)

Un dispositif médical est un produit de santé utilisé chez l’homme pour une finalité diagnostique ou thérapeutique, pour compenser un handicap ou comme moyen de maîtrise de la conception. Ces produits de santé agissent selon un mécanisme d’action « mécanique », c’est-à-dire qu’il n’est ni pharmacologique (effet du produit sur l’organisme), ni immunologique (effet sur le système immunitaire), ni métabolique (effet sur le fonctionnement des cellules de l’organisme).
Les dispositifs médicaux se présentent sous plusieurs formes : implant, équipement, applications mobiles, etc. Pour être commercialisés, ils doivent obtenir une certification (marquage CE médical) qui garantit que ces dispositifs répondent à des exigences spécifiques de sécurité et de bénéfice clinique pour la personne.

Il existe plusieurs classes de dispositifs médicaux, en fonction d’un risque croissant :

  • Classe I : par exemple fauteuil roulant, bas de contention, lunettes de vue…
  • Classe IIa : par exemple lentilles de contact, seringue, tensiomètre, aide auditive…
  • Classe IIb : par exemple IRM, préservatif, pompe à insuline…
  • Classe III : par exemple stimulateur cardiaque, prothèse de hanche, implant mammaire…

 

Certains dispositifs médicaux peuvent incorporer un médicament. Si l’effet recherché est lié au médicament, le produit de santé est alors considéré comme un médicament et doit se conformer à la réglementation des médicaments.

Quelle que soit la classe du DM, les exigences de sécurité et de performance clinique sont les mêmes.

Pour en savoir plus : snitem.fr

 

Dispositif médical de diagnostic in vitro (DMDIV)

Un dispositif médical de diagnostic in vitro est un dispositif qui consiste en un réactif, un produit réactif, un matériau d’étalonnage, un matériau de contrôle, une trousse, un instrument, un appareil, un équipement, un logiciel ou un système utilisé seul ou en association, destiné à être utilisé in vitro dans l’examen d’échantillons provenant du corps humain (sang, selles, urine, cellules…), dans le but de fournir des informations :

  • Sur un état physiologique ou pathologique,
  • Concernant des déficiences congénitales,
  • Concernant la prédisposition à une maladie,
  • Permettant de déterminer si un traitement donné est sûr pour des receveurs potentiels,
  • Permettant de prévoir la réponse ou les réactions à un traitement,
  • Permettant de définir ou contrôler des mesures thérapeutiques.

 

Il existe 4 classes de DMDIV (classe A, B, C et D) en fonction de leur destination.
Ils sont utilisés la plupart du temps par les professionnels de santé (médecin, biologistes…)
Quelques exemples : autotests (tests de grossesse), tests génétiques, tests de dépistage de cancer, diagnostics compagnons, réactifs de dosage (glycémie, cholestérol…) …
Pour être commercialisés, ils doivent obtenir une certification (marquage CE) qui garantit que ces dispositifs répondent à des exigences spécifiques de sécurité et de performance.

Pour en savoir plus : sidiv.fr

 

Logiciels et applications mobiles

Les logiciels et les applications mobiles dans le domaine de la santé, sont considérés comme des dispositifs médicaux ou des dispositifs médicaux de diagnostics in vitro lorsqu’ils répondent aux critères suivants :

  • Ils sont utilisés à des fins médicales,
  • Ils donnent un résultat propre à un patient (résultat individuel),
  • Ils effectuent une action sur les données entrantes (par exemple analyse de données pour fournir une information médicale nouvelle comme calculer la dose d’un traitement)

 

Les logiciels ou applications mobiles destinés à s’assurer de la bonne prise d’un traitement par un patient, à préparer l’entraînement de sportifs, à compter le nombre de pas… ne sont pas des dispositifs médicaux ou des dispositifs médicaux de diagnostic in vitro car ils ne répondent pas aux critères précédemment cités.

 

Médicament

On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l’homme ou l’animal, en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique.
Le médicament peut être un médicament chimique, un médicament biologique (par exemple un vaccin) ou un médicament à base de plantes.

Pour être commercialisé, le médicament doit obtenir une Autorisation de mise sur le marché (AMM).

Pour en savoir plus : leem.org

Quelles sont les différentes phases de développement d’un médicament ?

ℹ️ Pour un médicament, l’évaluation de son efficacité et de sa sécurité s’effectue en général en 4 phases.

Tous ces essais cliniques devront figurer dans le dossier préparé en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché.

  • Phase 1 : essais cliniques de première administration à l’Homme, essais sur le devenir du médicament dans l’organisme, permettant de définir la quantité et la fréquence d’administration d’un nouveau médicament. Ces essais se font sur un petit nombre (10-50) de volontaires sains ou parfois malades.
  • Phase 2 : essais cliniques permettant de préciser l’activité et la sécurité du médicament. Ces essais se font sur un nombre plus important de malades (50 à plus de 100).
  • Phase 3 : essais de confirmation de l’efficacité et de la tolérance du médicament. Ces essais sont souvent comparatifs, c’est-à-dire que le nouveau médicament est comparé au traitement habituellement prescrit. Ces essais se déroulent sur des centaines de malades, parfois des milliers.
  • Phase 4 : après la mise sur le marché du médicament, ces essais permettent de surveiller le médicament à long terme, de détecter d’éventuels effets indésirables rares ou une mauvaise utilisation du médicament.

 

Pour aller plus loin :

Source : Leem

A quel moment réalise-t-on des essais cliniques dans le développement d’un dispositif médical ?

ℹ️ Pour un dispositif médical, l’évaluation de ses performances et de sa sécurité dans le but d’obtenir un marquage CE (conformité à la réglementation européenne) permettant sa mise sur le marché, impose une évaluation clinique.

Pour les dispositifs non implantables de faible et moyen degré de risque (par exemple, des fauteuils roulants, des scalpels, des lentilles de contact, des couronnes dentaires, des échographes…), cette évaluation clinique peut se faire en utilisant les données existantes comme des publications scientifiques. Pour les dispositifs implantables et les dispositifs de classe III (à degré de risque élevé, prothèses par exemple), un essai clinique est indispensable.

Une surveillance après commercialisation est également prévue.

Pour aller plus loin :

Source : Snitem

Quels sont les différents types de recherche ?

Les différents types de recherche clinique sur la personne sont définis dans des textes législatifs.

Ces recherches se différencient par :

  • la présence ou non d’une intervention médicale différente de la pratique habituelle, par exemple examens médicaux, radiologiques ou geste chirurgical supplémentaires
  • le niveau de risque encouru par la personne qui y participe, par exemple essai sur un produit nouveau, examens pouvant présenter un risque.

 

En règle générale, on distingue :

  • Les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle.
    Cette catégorie concerne les recherches sur les médicaments, les produits biologiques (produits sanguins, préparation de thérapie cellulaire…), les essais de thérapie génique, les essais ne portant pas sur des produits de santé, comme par exemple les essais sur des actes chirurgicaux.
  • Les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle, mais cette intervention ne comporte que des risques et des contraintes minimes pour la personne. Une liste de ces risques et contraintes a été publiée par les autorités de santé. Les médicaments ne sont pas concernés par cette catégorie.
  • Les recherches non interventionnelles qui ne comportent aucun risque ni contrainte, dans lesquelles le soin et le traitement sont habituels.

 

Pour les dispositifs médicaux, une distinction se fait selon le marquage CE :

  • Les dispositifs médicaux déjà marqués CE
  • Les dispositifs médicaux non marqués CE
Qui est impliqué dans un essai clinique ?

De nombreux intervenants participent au bon déroulement d’un essai clinique.

Les principaux acteurs sont :

  • Le promoteur : il initie l’essai, le finance et s’assure que tout l’essai se déroule correctement. Le promoteur peut être un établissement de santé, un médecin, une entreprise pharmaceutique, un fabricant de dispositif médical…
  • Le comité de suivi de l’essai : ce comité est composé d’experts de la pathologie et des essais cliniques. Il est chargé d’évaluer en permanence toutes les données de sécurité afin de mettre en place des mesures correctrices ou d’arrêter un essai si besoin. Ce comité est mis en place par le promoteur dans la plupart des essais.
  • L’investigateur et son équipe : l’investigateur est toujours un médecin pour les essais cliniques de médicament. Pour le dispositif médical, l’investigateur est souvent un médecin, mais pour certains produits, il peut s’agir d’un infirmier, d’un kinésithérapeute. Son équipe est composée de personnel formé à la recherche clinique : techniciens d’essai clinique (TEC), infirmier spécialisé, médecins, radiologues, pharmacien, biologiste…
    Le lieu de travail de cette équipe, dit lieu de l’essai, peut être un service d’un établissement de santé, un cabinet médical, une maison pluridisciplinaire de santé, un centre spécialisé comme par exemple un centre de lutte contre le cancer.
  • Les autorités : l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), les comités de protection des personnes (CPP), la commission nationale de l’informatique et des libertés (CNIL).
  • Le participant, patient ou volontaire sain.
Pourquoi compare-t-on plusieurs traitements ou dispositifs médicaux dans un essai ?

Afin de savoir si un médicament ou un dispositif médical va être aussi bon ou même meilleur que ce qui est déjà disponible (notamment en termes d’efficacité et/ou de tolérance), il est indispensable de faire des comparaisons de ces différents traitements ou dispositifs par un essai clinique.

Plusieurs groupes de personnes sont ainsi traitées en parallèle par les médicaments ou les dispositifs médicaux que l’on souhaite comparer.

Comment sont constitués les groupes de traitement ?

Dans un essai clinique de comparaison entre un nouveau traitement (médicament ou dispositif médical) et un traitement déjà disponible, les personnes qui participent à l’essai sont traitées en même temps dans plusieurs groupes différents.

Chacun des groupes prend un des traitements que l’on souhaite comparer.

Après avoir vérifié que la personne répond aux critères d’éligibilité de l’essai et que son consentement a été recueilli, l’investigateur peut inclure la personne dans l’essai.

Pour garantir l’objectivité de l’investigateur, ce n’est pas lui qui choisit le groupe dans lequel la personne est incluse.

Le type de traitement qui sera reçu par la personne est déterminé par tirage au sort informatique : le terme technique utilisé est « randomisation ».

Le tirage au sort est le seul moyen de garantir une comparaison scientifiquement acceptable entre deux groupes de personnes traitées.

Le traitement qui sera ensuite donné à la personne sera appliqué et contrôlé par l’investigateur qui la suit.

Qu’est-ce qu’un essai ouvert ?

Dans un essai ouvert, l’investigateur et le patient connaissent l’ensemble des traitements pris (médicament ou dispositif médical).

Les essais en ouvert peuvent être menés sur une plus longue période et permettre de donner plus d’information sur la sécurité d’un traitement.

Qu’est-ce qu’un essai en double aveugle ?

Dans un essai en double aveugle, ni l’investigateur ni le personnel soignant ni le patient ne savent quel traitement est reçu (placebo, traitement de référence, traitement évalué).

La technique de l’essai en double aveugle est souvent utilisée pour éviter que l’investigateur, l’équipe soignante et le patient ne soient influencés par une opinion a priori qu’ils pourraient avoir sur tel ou tel traitement.

Il est difficile de mettre en place un essai en double aveugle pour un dispositif médical car il s’agit d’un produit utilisateur dépendant et dans la majorité des cas l’utilisateur (investigateur ou patient) sait ce qu’il utilise.

Qu’est-ce qu’un essai contre placebo ou comparateur ?

Essai contre placebo ou contre comparateur ?

Il y a deux sortes d’essais :

  • Les essais contre placebo lorsqu’il n’existe pas de traitement de référence, le nouveau traitement est comparé à un produit qui a la même apparence mais qui ne contient pas de substance active (le placebo).
  • Les essais dont l’objectif est d’améliorer un traitement ou un dispositif médical déjà existant : le nouveau traitement ou dispositif est comparé à ceux qui existent déjà.

 

Rien n’empêche qu’une personne prenant le placebo ou le traitement évalué n’ait accès à d’autres traitements si son état de santé l’exige.

Si à tout moment au cours d’un essai l’investigateur a des raisons de craindre un désavantage réel pour une personne participant à l’essai, quel que soit le groupe de traitement (placebo ou traitement évalué), il peut décider de sortir de l’essai la personne concernée.
Dans ce cas, la personne pourra recevoir un nouveau traitement. Ce nouveau traitement est donné du fait de l’efficacité jugée insuffisante du traitement reçu ou d’effets indésirables auxquels il faut mettre fin.

Ceci n’enlève en rien au patient la possibilité de pouvoir sortir de l’essai à tout moment sans avoir à se justifier.

Peut-on conduire des essais cliniques chez les enfants et les adolescents ?

Les médicaments et les dispositifs médicaux, lorsqu’ils sont destinés à l’enfant ou à l’adolescent, ne peuvent être uniquement évalués chez l’adulte.

Il faut donc faire des essais chez l’enfant ou l’adolescent car :

  • Son corps et ses organes (foie, rein, estomac.) ne réagissent pas de la même façon que ceux des adultes. Un enfant n’élimine pas un médicament comme l’adulte, un implant ne grandit pas avec l’enfant. Il faut donc s’assurer que ces médicaments et dispositifs médicaux n’ont pas d’incidence sur sa croissance et son développement.
  • Certaines pathologies ne concernent que l’enfant.
  • Il faut adapter les doses des médicaments et les caractéristiques des dispositifs médicaux à l’âge et au poids de l’enfant.
  • Il est nécessaire d’avoir des présentations adaptées à l’enfant qui souvent avant 6 ans, a des difficultés à avaler des comprimés ou des gélules. Des formes liquides, en poudre, en petits grains sont nécessaires.
  • Il faut, autant que possible, trouver des goûts, des saveurs, des présentations, des formes qui lui conviennent.

Pour toutes ces raisons, on ne peut se contenter des résultats obtenus chez l’adulte.

Il est donc nécessaire, pour une meilleure efficacité et sécurité, d’évaluer chez les enfants et les adolescents les médicaments et les dispositifs médicaux qui leur sont destinés.

Les enfants et adolescents sont particulièrement bien protégés par la règlementation.

Chez l’enfant et l’adolescent, les essais ne peuvent être menés que s’il est impossible d’effectuer des recherches d’une efficacité comparable sur des personnes majeures, et si un bénéfice potentiel, pour l’enfant ou pour tous les enfants est attendu. Dans ce cas, les risques prévisibles et les contraintes de la recherche doivent avoir un caractère minimal.
Les enfants et adolescents ne peuvent participer à un essai sans le consentement de leurs parents ou de leur représentant légal, ni sans leur avis s’ils sont en âge de le donner. Ils doivent recevoir une information adaptée à leur âge. Un refus de participer de l’enfant ou de l’adolescent doit être respecté.
Si l’enfant ou l’adolescent devient majeur pendant la durée de l’essai, son consentement doit à nouveau lui être demandé.

Les comités de protection des personnes (CPP) vérifient que les conditions de protection sont bien respectées avant de donner leur approbation à la réalisation d’un essai chez l’enfant.

Quelles sont les autorisations nécessaires pour un essai clinique ?

🎦 Toutes les recherches impliquant une personne doivent obtenir un avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP) avant leur mise en œuvre.

Toutes les recherches impliquant une personne doivent obtenir un avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP) avant leur mise en œuvre.

Le CPP rend un avis sur les conditions de validité de la recherche au regard notamment de la protection des patients, de l’information qui leur est donnée, de la pertinence de la recherche, des bénéfices et des risques attendus.

De plus, pour certaines recherches, il est indispensable que l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) se prononce également sur certains aspects scientifiques. C’est notamment le cas pour les recherches interventionnelles portant sur le médicament et les recherches portant sur des dispositifs médicaux à risque (implants par exemple) qui n’ont pas encore obtenu leur marquage CE.

L’ANSM se prononce au regard de la sécurité des personnes par rapport à la qualité, la sécurité et les conditions d’utilisation du produit à évaluer ainsi que des modalités de surveillance des personnes.

Toutes les recherches doivent également obtenir une autorisation de la CNIL (commission nationale de l’informatique et des libertés) qui s’assurera que la mise en œuvre des traitements informatiques des données garantit bien la protection des données personnelles des participants et le respect de leur vie privée.

Pour aller plus loin :

Interview du Dr Elisabeth Frija, Présidente de la Conférence Nationale des Comités de Protection des Personnes (CNCP)

Quelle est la réglementation en vigueur ?

En France, la mise en œuvre des essais cliniques est réglementée par le code de la santé publique dont une partie est spécifiquement dédiée aux recherches qui impliquent la personne humaine.

La partie législative (loi) est complétée d’une partie réglementaire (décret et arrêtés) donnant plus de précisions sur les aspects opérationnels.

Des bonnes pratiques cliniques (texte réglementaire ou normatif) définissent les rôles et responsabilités des promoteurs et des investigateurs ainsi que tous les principes qui régissent le déroulement des essais cliniques.

Pour la plupart des recherches, la réglementation est identique dans tous les pays européens.

L’ensemble des textes qui régissent les essais cliniques de médicaments et de dispositifs médicaux est disponible sur le site de l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM, www.ansm.sante.fr) :

Tous les essais sont-ils nécessaires ?

Avant de démarrer un essai clinique, il est indispensable d’obtenir un avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP) et en fonction de la catégorie de la recherche, une autorisation de l’agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (ANSM).

Le CPP doit rendre un avis sur les conditions de validité de la recherche, notamment au regard de sa pertinence.

Un essai clinique qui ne serait pas basé sur le dernier état des connaissances scientifiques et qui ne serait pas nécessaire pour étendre ces connaissances ne pourrait donc pas se dérouler.

Quelques chiffres sur les essais cliniques

ℹ️ Nombre d’essais autorisés par l’ANSM & Infographie du Leem sur la place de la France dans les essais cliniques

Pour la catégorie de recherches cliniques qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle, le nombre d’essais autorisés par l’ANSM en 2020 est le suivant :

En 2020, les nouveaux essais cliniques sur des dispositifs médicaux et des dispositifs médicaux de diagnostic in vitro ont porté principalement sur la cardiologie (18%) et la neurologie (11%).

Source : Rapport d’activité ANSM 2020 [PDF]


Cette infographie indique que :

  • 5819 essais cliniques sur des médicaments ont été initiés par des industriels au niveau mondial sur la période 2018-2019
  • La France participe à 13 % de ces essais cliniques mondiaux
  • L’oncologie est le domaine d’excellence de la France avec 46% des essais cliniques initiés en France

 

Source : Leem

Quelques données générales sur la France et la recherche clinique

La recherche et le développement de médicaments et de dispositifs médicaux est réalisée dans le monde entier.  Environ 55 000 recherches cliniques sont en cours de recrutement dans le monde (recherches interventionnelles et recherches observationnelles). Près de 10% de ces recherches sont conduites en France.

La France est un des principaux pays européens en nombre de recherches réalisées.

Dans le secteur de la santé, la France propose un environnement adéquat pour mener des essais cliniques :

  • Des compétences scientifiques et médicales reconnues à l’international, notamment dans les domaines de l’onco-hématologie, des maladies rares, des maladies infectieuses et neuro-dégénératives
  • Des infrastructures de recherche et de soins de grande qualité : établissements hospitaliers publics et privés, structures publiques de recherche, réseaux nationaux sur des thématiques de recherche
  • Un circuit de validation réglementaire des recherches oragnisé.

Les principaux domaines de recherche clinique dans lesquels la France est impliquée, sont :

Pour les médicaments :

  • Oncologie et onco-hématologie
  • Médicaments de thérapie innovante et médecine personnalisée
  • Maladies rares

 

Pour les dispositifs médicaux :

  • Cardiologie
  • Dermatologie
  • Anesthésie/Réanimation

 

Cette place privilégiée que la France occupe en recherche clinique est le fruit de la volonté et de l’énergie déployée par tous les acteurs de la recherche clinique, que ce soient les autorités de santé, les établissements de santé, les promoteurs, les investigateurs et bien sûr les patients afin qu’ils aient accès à des thérapies innovantes.

Pourquoi participer ?

Votre participation permet d’améliorer le traitement, le diagnostic et la prévention des pathologies.

D’un point de vue individuel, participer à un essai clinique vous permet de bénéficier, dans les meilleures conditions de sécurité possibles, à un stade précoce, d’un traitement ou d’un dispositif médical innovant qui n’est pas encore disponible sur le marché.

Pour les volontaires sains (qui ne sont pas malades), participer aux essais permet de s’impliquer dans une démarche d’intérêt général en contribuant au progrès médical.

Dans tous les cas, l’investigateur s’engage à vous délivrer les meilleurs soins possibles.

Qui peut participer ?

A priori, tout le monde peut participer à un essai clinique : hommes, femmes, enfants, personnes âgées.

Il est indispensable d’être affilié à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire d’un tel régime.

Une attention particulière est portée aux personnes vulnérables (femmes enceintes, parturientes, mères qui allaitent, personnes privées de liberté par une décision judiciaire ou administrative, personnes faisant l’objet de soins psychiatriques, personnes admises dans un établissement sanitaire ou social à d’autres fins que la recherche, personnes majeures faisant l’objet d’une mesure de protection légale (tutelle, curatelle par exemple) ou hors d’état d’exprimer leur consentement, patients mineurs). Ces personnes peuvent participer si l’importance du bénéfice attendu pour elles-mêmes est de nature à justifier le risque ou si ces recherches se justifient au regard du bénéfice attendu pour d’autres personnes se trouvant dans la même situation. Dans ce cas, les risques prévisibles et les contraintes de la recherche doivent présenter un caractère minimal.

Pour un essai clinique en particulier, il est normal de retenir la population concernée par la pathologie à laquelle va s’adresser le médicament ou le dispositif médical.
Pour pouvoir participer à un essai, la personne devra répondre à certains critères (critères d’éligibilité) très précis qui permettront de répondre à la question posée dans l’essai.
Ces critères peuvent être des critères indispensables pour pouvoir inclure le patient dans l’essai (critères d’inclusion), comme par exemple la présence de la pathologie, certains paramètres biologiques, l’âge, le sexe, l’état général du patient. D’autres critères, s’ils sont présents, empêchent la participation de la personne (critères d’exclusion), comme par exemple la coexistence d’une autre maladie grave ou la prise de certains médicaments.

Il est tout à fait possible d’inclure des femmes dans les essais cliniques, une vigilance particulière sera portée aux moyens de contraception utilisés, afin d’éviter la survenue d’une grossesse au cours de l’essai.
De même, des enfants peuvent être inclus (avec l’autorisation de leurs parents) dans des essais cliniques pédiatriques adaptés à leur âge et à leur pathologie.

Qu’est-ce qu’un consentement ?

Le consentement est l’accord de la personne qui décide librement de participer à un essai clinique après avoir reçu des explications claires et précises.

Le principe général est l’obligation de donner une information claire et précise aux patients pour toutes les recherches. Les modalités de recueil du consentement peuvent être différentes selon les types d’essais (consentement écrit, oral, simple non-opposition).

 

Recherches interventionnelles (intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle) Recherches interventionnelles qui ne comportent que des risques et des contraintes minimes pour la personne Recherches non interventionnelles qui ne comportent aucun risque ni contrainte, dans lesquelles le soin et le traitement sont habituels

 

Recherches sur les dispositifs médicaux (investigations cliniques)
Type de consentement Écrit (document signé et daté) Demandé oralement, documenté dans le dossier médical du patient Demande de la non opposition du patient à l’utilisation de ses données, documentée dans le dossier médical du patient

 

Écrit (document signé et daté)

 

Dans le cadre des recherches interventionnelles et des investigations cliniques, l’investigateur doit vous expliquer l’essai auquel il vous propose de participer, ses modalités pratiques de déroulement, les alternatives médicales, les bénéfices attendus, les éventuelles contraintes et effets indésirables possibles. Ses explications sont complétées par un document écrit qui vous est remis : le document d’information.
Ce document regroupe toutes les informations nécessaires à la compréhension de l’essai afin de vous permettre de décider d’y participer ou non. Il vous sera demandé de le lire attentivement, de poser toutes les questions que vous avez à l’investigateur en charge de l’essai et de prendre éventuellement un temps de réflexion avant de vous décider. Vous êtes libre de participer ou non à l’essai.

Le document de consentement est la preuve écrite que vous avez lu la note d’information qui vous a été donnée et que vous acceptez de participer à l’essai. Il doit être impérativement signé avant le début de l’essai.
L’absence de signature interdit votre participation à l’essai.

Votre signature ne décharge par l’investigateur de son devoir de vous apporter les meilleurs soins possibles.
Le consentement peut être retiré à tout moment par le patient qui le souhaite, sans justification, il faut cependant en informer l’investigateur de la recherche afin qu’une prise en charge médicale adaptée soit effectuée.

Suis-je indemnisé ou rémunéré pour ma participation ?

Participer à un essai clinique ne coûte rien, mais cela ne peut pas être considéré comme un travail donnant lieu à une rémunération.

Les frais éventuels engagés (par exemple les frais de transport ou de stationnement, les frais de restauration) sont remboursés par le promoteur en totalité sur justificatif. Cela doit être expliqué par l’investigateur en même temps que les informations sur l’essai.

De façon exceptionnelle, dans certains essais, comme par exemple des essais sur des personnes non malades, des essais nécessitant une immobilisation ou un temps de présence très long, le patient peut être indemnisé en compensation de contraintes subies. Le comité de protection des personnes (CPP) se prononce sur les montants et les modalités d’indemnisation des participants. Le montant total de ces indemnités est fixé par un texte officiel, il ne peut excéder 4500 euros par période de 12 mois consécutifs.
De plus, les indemnités sont renseignées par l’investigateur sur le fichier national des personnes qui se prêtent à des recherches, afin de s’assurer du respect du montant maximum autorisé. Ce fichier est géré par le Ministère de la santé.

Le versement d’une telle indemnité est interdit dans le cas des recherches effectuées sur des mineurs, des majeurs protégés (par exemple sous tutelle ou sous curatelle) ou hors d’état d’exprimer leur consentement, des personnes privées de liberté, des personnes hospitalisées sans leur consentement ou admises dans un établissement sanitaire ou social à d’autres fins que la recherche.

Quels sont les droits des participants à un essai ?

Les participants à un essai ont des droits qu’ils doivent connaître.

Ces droits sont les suivants :

  • Droit à une information claire et précise pendant toute la durée de l’essai
  • Droit de refuser de participer, ce qui n’aura aucun impact sur leur prise en charge médicale
  • Droit à la confidentialité, les données recueillies ne seront accessibles qu’aux personnes habilitées
  • Droit à l’anonymat, l’identité du patient n’est pas connue du promoteur
  • Droit de se retirer de l’essai à tout moment sans avoir à se justifier et sans conséquence sur sa prise en charge médicale,
  • Droit d’accès, de modification et de suppression des données recueillies conformément à la loi Informatique et libertés,
  • Droit d’être indemnisé en cas de préjudice lié à l’essai,
  • Droit à la communication des résultats globaux de l’essai s’ils le souhaitent.

 

Il ne faut pas hésiter à poser des questions à l’investigateur dès qu’une interrogation survient sur l’un de ces points.

Y-a-t-il une assurance ?

Avant le commencement d’un essai clinique, le promoteur doit avoir souscrit une assurance garantissant sa responsabilité civile et celle de tout intervenant dans l’essai afin de garantir les éventuels préjudices liés à la participation d’une personne à un essai.

Cette assurance est obligatoire pour certains essais, notamment ceux pendant lesquels la pratique médicale courante est modifiée.

Les essais sont-ils surveillés ?

Plusieurs mécanismes permettent d’assurer la sécurité des personnes pendant toute la durée d’un essai.

Plusieurs mécanismes permettent d’assurer la sécurité des personnes pendant toute la durée d’un essai :

  • Responsabilité de l’investigateur : déclaration rapide au promoteur des effets indésirables graves qu’il observe.
  • Responsabilité du promoteur : déclaration à l’agence national de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) de tous les effets indésirables graves et toutes les nouvelles informations qui pourraient avoir un impact sur la sécurité des personnes.
  • Un comité de suivi de la recherche indépendant est mis en place dans la plupart des essais, ce comité est informé de toutes les nouvelles données d’efficacité ou de sécurité qui sont connues pendant l’essai et si besoin peut demander de mettre en place des mesures pour assurer la sécurité des patients
  • L’ANSM est responsable de la mise en œuvre du système de vigilance des essais cliniques et prend les mesures appropriées si nécessaire.

 

Ainsi, des mesures correctrices peuvent être prises à tout moment pour assurer la sécurité des personnes.

En poursuivant votre visite sur ce site, vous acceptez l’utilisation de cookies afin de mesurer l’audience et d’améliorer votre navigation. En savoir plus.
Accepter