Il s’agit de procédures spécifiques permettant aux patients atteints d’une maladie grave ou rare de disposer de médicaments qui n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France.

L’accès précoce est destiné à permettre l’utilisation de médicaments ne disposant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans des indications précises afin de répondre à un besoin thérapeutique non satisfait dans le cadre de maladies graves, rares ou invalidantes.
Cette autorisation (autorisation d’accès précoce ou AAP), demandée par l’entreprise pharmaceutique, est accordée par la Haute Autorité de Santé (HAS), après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Un recueil des données d’utilisation est effectué.

L’accès compassionnel concerne des médicaments ne faisant pas l’objet de recherche, lorsque dans une maladie rare ou grave, l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données disponibles. L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) est délivrée par l’ANSM, sur demande d’un prescripteur pour un patient donné. Un recueil des données d’utilisation est effectué.

Ces procédures sont destinées à mettre un médicament à disposition de malades dans des conditions exceptionnelles, elles ne sont pas considérées comme des recherches cliniques.