Il s’agit de procédures spécifiques permettant aux patients atteints d’une maladie grave ou rare de disposer de médicaments qui n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France.
L’accès précoce est destiné à permettre l’utilisation de médicaments ne disposant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans des indications précises afin de répondre à un besoin thérapeutique non satisfait dans le cadre de maladies graves, rares ou invalidantes.
Cette autorisation (autorisation d’accès précoce ou AAP), demandée par l’entreprise pharmaceutique, est accordée par la Haute Autorité de Santé (HAS), après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Un recueil des données d’utilisation est effectué.
L’accès compassionnel concerne des médicaments ne faisant pas l’objet de recherche, lorsque dans une maladie rare ou grave, l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données disponibles. L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) est délivrée par l’ANSM, sur demande d’un prescripteur pour un patient donné. Un recueil des données d’utilisation est effectué.
Ces procédures sont destinées à mettre un médicament à disposition de malades dans des conditions exceptionnelles, elles ne sont pas considérées comme des recherches cliniques.
Les agences régionales de santé sont chargées du pilotage régional du système de santé. Elles définissent et mettent en œuvre la politique de santé en région, au plus près des besoins de la population.
Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé.
Les missions de l’ANSM sont d’offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients et de garantir la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie, depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après autorisation de mise sur le marché.
Sa compétence s’applique aux médicaments, aux dispositifs médicaux, aux produits biologiques, aux produits cosmétiques et de tatouage et aux autres produits de santé.
Elle a la responsabilité de délivrer aux promoteurs les autorisations pour tous les essais cliniques interventionnels qui comportent une intervention possiblement à risque sur la personne, non justifiée par sa prise en charge habituelle. Cela concerne les essais cliniques interventionnels sur les médicaments, les dispositifs médicaux, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro, les produits biologiques ainsi que les essais cliniques ne portant pas sur des produits de santé se déroulant en France. L’agence peut demander des informations complémentaires ou des modifications des protocoles des essais.
L’ANSM est l’autorité compétente en matière d’essais cliniques conduits en France. Elle peut suspendre ou arrêter un essai à tout moment.
Personne mandatée par le promoteur d’un essai clinique, chargée d’effectuer pendant les essais les contrôles de qualité prévus par les bonnes pratiques cliniques. L’ARC doit vérifier le respect par l’investigateur du protocole de l’essai, de l’application de la loi et des bonnes pratiques cliniques et s’assurer du recueil correct et complet des données qui seront envoyées à l’analyse. Les ARC sont soumis au respect du secret professionnel et peuvent donc avoir accès à tout document médical en rapport avec un patient inclus dans un essai.
Egalement appelé : Attaché de recherche clinique
Avant le début d’un essai clinique interventionnel, le promoteur doit avoir contracté une assurance en responsabilité civile couvrant les éventuels dommages subis par les personnes participant à l’essai.
Il s’agit d’une assurance de type « responsabilité pour faute », ce qui signifie que la personne (plaignant) doit être indemnisée en cas de dommage sauf si l’assureur arrive à démontrer qu’il n’existe aucun lien de cause à effet entre le dommage et la recherche à laquelle a participé la personne.
Système mis en place pour assurer la qualité d’un essai clinique, la fiabilité de ses résultats et le respect de l’éthique et de la règlementation au cours de l’essai. Il inclut les contrôles de qualité effectués par les assistants de recherche (ARC) du promoteur, l’audit de l’essai réalisé par un auditeur indépendant mandaté par le promoteur et l’inspection (éventuelle) réalisée par les inspecteurs assermentés de l’ANSM ou des autorités d’autres pays.