La thérapie génique vise à corriger un gène malade (à l‘origine d’une maladie), en transférant à l’intérieur de ce gène malade des cellules d’un autre gène non malade. Cela va modifier le premier gène qui va devenir fonctionnel.

En cancérologie, cette technique peut être utilisée pour intégrer dans le gène des cellules cancéreuses un gène capable de les tuer.