Un marqueur biologique ou biomarqueur est une caractéristique biologique mesurable qui met en évidence la présence d’une maladie, une modification physiologique, une réponse à un traitement ou un état psychologique. Un biomarqueur moléculaire est une molécule qui peut être utilisée dans ce but : la glycémie par exemple, est utilisée comme biomarqueur dans la prise en charge du diabète.

Dans les essais cliniques, les biomarqueurs peuvent être utilisés comme critère d’évaluation de substitution pour indiquer et mesurer l’effet d’un médicament à tester.

Par exemple, le taux d’hémoglobine peut être utilisé comme biomarqueur dans des essais cliniques portant sur des médicaments visant à traiter la maladie de Gaucher de type 1. Cette maladie rare touche de nombreux organes, mais il faut parfois attendre des années avant que la maladie n’évolue sur le plan clinique. Par conséquent, l’évolution clinique n’est pas un bon critère d’évaluation des nouveaux traitements et il est nécessaire d’utiliser des biomarqueurs qui permettent de déceler plus tôt les changements souhaités. [source : EUPATI]