Il s’agit de procédures spécifiques permettant aux patients atteints d’une maladie grave ou rare de disposer de médicaments qui n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France.
L’accès précoce est destiné à permettre l’utilisation de médicaments ne disposant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans des indications précises afin de répondre à un besoin thérapeutique non satisfait dans le cadre de maladies graves, rares ou invalidantes.
Cette autorisation (autorisation d’accès précoce ou AAP), demandée par l’entreprise pharmaceutique, est accordée par la Haute Autorité de Santé (HAS), après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Un recueil des données d’utilisation est effectué.
L’accès compassionnel concerne des médicaments ne faisant pas l’objet de recherche, lorsque dans une maladie rare ou grave, l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données disponibles. L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) est délivrée par l’ANSM, sur demande d’un prescripteur pour un patient donné. Un recueil des données d’utilisation est effectué.
Ces procédures sont destinées à mettre un médicament à disposition de malades dans des conditions exceptionnelles, elles ne sont pas considérées comme des recherches cliniques.
Les agences régionales de santé sont chargées du pilotage régional du système de santé. Elles définissent et mettent en œuvre la politique de santé en région, au plus près des besoins de la population.
Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé.
Les missions de l’ANSM sont d’offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients et de garantir la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie, depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après autorisation de mise sur le marché.
Sa compétence s’applique aux médicaments, aux dispositifs médicaux, aux produits biologiques, aux produits cosmétiques et de tatouage et aux autres produits de santé.
Elle a la responsabilité de délivrer aux promoteurs les autorisations pour tous les essais cliniques interventionnels qui comportent une intervention possiblement à risque sur la personne, non justifiée par sa prise en charge habituelle. Cela concerne les essais cliniques interventionnels sur les médicaments, les dispositifs médicaux, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro, les produits biologiques ainsi que les essais cliniques ne portant pas sur des produits de santé se déroulant en France. L’agence peut demander des informations complémentaires ou des modifications des protocoles des essais.
L’ANSM est l’autorité compétente en matière d’essais cliniques conduits en France. Elle peut suspendre ou arrêter un essai à tout moment.
Personne mandatée par le promoteur d’un essai clinique, chargée d’effectuer pendant les essais les contrôles de qualité prévus par les bonnes pratiques cliniques. L’ARC doit vérifier le respect par l’investigateur du protocole de l’essai, de l’application de la loi et des bonnes pratiques cliniques et s’assurer du recueil correct et complet des données qui seront envoyées à l’analyse. Les ARC sont soumis au respect du secret professionnel et peuvent donc avoir accès à tout document médical en rapport avec un patient inclus dans un essai.
Egalement appelé : Attaché de recherche clinique
Avant le début d’un essai clinique interventionnel, le promoteur doit avoir contracté une assurance en responsabilité civile couvrant les éventuels dommages subis par les personnes participant à l’essai.
Il s’agit d’une assurance de type « responsabilité pour faute », ce qui signifie que la personne (plaignant) doit être indemnisée en cas de dommage sauf si l’assureur arrive à démontrer qu’il n’existe aucun lien de cause à effet entre le dommage et la recherche à laquelle a participé la personne.
Système mis en place pour assurer la qualité d’un essai clinique, la fiabilité de ses résultats et le respect de l’éthique et de la règlementation au cours de l’essai. Il inclut les contrôles de qualité effectués par les assistants de recherche (ARC) du promoteur, l’audit de l’essai réalisé par un auditeur indépendant mandaté par le promoteur et l’inspection (éventuelle) réalisée par les inspecteurs assermentés de l’ANSM ou des autorités d’autres pays.
Ensemble de données rassemblées dans le cadre d’un essai clinique concernant les données rendues anonymes recueillies chez les participants, le déroulement de l’essai et les résultats des traitements administrés ou mis en œuvre. Cette base de données est gérée par un logiciel approprié et servira à l’analyse statistique des résultats de l’essai.
Vaste recueil organisé d’échantillons biologiques (sang, tissus…) utilisés pour la recherche. Les biobanques répertorient et stockent des échantillons selon des caractéristiques génétiques, cliniques et autres (âge, groupe sanguin…). Des échantillons peuvent aussi être répertoriés en fonction de facteurs environnementaux tels que l’exposition du donneur à des substances susceptibles d’altérer sa santé.
Les biobanques ont un rôle capital dans la recherche biomédicale, notamment en génomique et en médecine personnalisée.
Les chercheurs accèdent aux biobanques lorsqu’ils ont besoin d’échantillons biologiques avec des caractéristiques similaires pour leurs travaux. [source : EUPATI]
Un marqueur biologique ou biomarqueur est une caractéristique biologique mesurable qui met en évidence la présence d’une maladie, une modification physiologique, une réponse à un traitement ou un état psychologique. Un biomarqueur moléculaire est une molécule qui peut être utilisée dans ce but : la glycémie par exemple, est utilisée comme biomarqueur dans la prise en charge du diabète.
Dans les essais cliniques, les biomarqueurs peuvent être utilisés comme critère d’évaluation de substitution pour indiquer et mesurer l’effet d’un médicament à tester.
Par exemple, le taux d’hémoglobine peut être utilisé comme biomarqueur dans des essais cliniques portant sur des médicaments visant à traiter la maladie de Gaucher de type 1. Cette maladie rare touche de nombreux organes, mais il faut parfois attendre des années avant que la maladie n’évolue sur le plan clinique. Par conséquent, l’évolution clinique n’est pas un bon critère d’évaluation des nouveaux traitements et il est nécessaire d’utiliser des biomarqueurs qui permettent de déceler plus tôt les changements souhaités. [source : EUPATI]
Une biopsie consiste à prélever un petit fragment de tissu, d’organe, de tumeur. Cette biopsie est ensuite analysée au microscope pour repérer d’éventuelles cellules cancéreuses.
La biostatistique consiste à appliquer un traitement statistique à des données biologiques. C’est un champ interdisciplinaire qui associe la biologie, l’informatique et les mathématiques statistiques.
En recherche clinique, la biostatistique comprend la conception des protocoles, la compilation et l’analyse des données collectées, ainsi que l’interprétation des résultats.
Ensemble de dispositions officielles (texte règlementaire ou normatif) qui garantissent dans les essais cliniques :
Les textes des BPC sont communs à tous les pays européens.
Infrastructure de recherche qui acquiert, conserve, valide, étudie et met à disposition des chercheurs des collections de ressources biologiques. Les CRB garantissent la protection des patients (consentement, anonymisation), le respect de la règlementation et la qualité des échantillons associés aux données.
Un centre d’investigation clinique est un lieu qui dispose de toutes les ressources nécessaires à la conduite des recherches. Ces structures dédiées à la recherche clinique sont liées à l’INSERM (Institut National de Recherche Médicale) et sont localisées dans les Centres Hospitaliers Universitaires (CHU). Ce sont des structures ouvertes aux investigateurs et aux promoteurs de toute origine (académique, institutionnelle, industrielle) pour y réaliser des projets de recherche.
La recherche en médecine peut nécessiter l’utilisation d’échantillons biologiques humains, provenant des soins ou des recherches cliniques. En vue de cette utilisation, des prélèvements biologiques sont réunis afin de constituer des « collections ».
La loi a prévu d’encadrer les activités de prélèvement et de conservation de ces échantillons et éventuellement leur importation ou leur exportation lorsque l’activité scientifique le rend nécessaire.
Les comités de protection des personnes sont des structures indépendantes, constituées à part égale de membres du domaine médico-scientifique (18) et de la société civile (18). Ils sont agréés par le ministère en charge de la santé. Leur composition est établie de manière à garantir leur indépendance et la diversité des compétences. Chaque membre de CPP doit déclarer ses liens ou l’absence de liens directs ou indirects avec les promoteurs et les investigateurs de l’essai. Les membres exercent leur activité en tant que bénévoles.
Leur mission est de veiller, par l’analyse soigneuse des dossiers de recherche et des informations données aux personnes avant leur inclusion dans un essai, à la sécurité des personnes qui participeront à la recherche, au bien-fondé et à la pertinence de celle-ci et au respect de la législation sur la recherche en France. Les dossiers à analyser sont répartis entre les 39 CPP selon un mode aléatoire. Le comité qui évaluera le projet est tiré au sort parmi les comités disponibles dans les meilleurs délais et disposant de la compétence nécessaire à l’examen du projet.
Un avis favorable d’un CPP est obligatoire avant de débuter une recherche clinique.
Le comité de surveillance indépendant est mis en place par le promoteur. C’est un groupe d’experts chargés de surveiller les données d’un essai clinique au regard de la sécurité des participants. Il peut, au besoin, proposer les mesures nécessaires à la protection des personnes qui participent à l’essai, comme par exemple demander la modification d’un essai, son arrêt prématuré.
Mise en place en 2016, cette commission est chargée d’assurer la coordination et l’harmonisation du fonctionnement des comités de protection des personnes (CPP), notamment au moyen des recommandations qu’elle élabore.
Elle est composée de 22 membres nommés par le Ministère de la Santé : 8 membres sont désignés parmi les membres des CPP et 14 membres sont des personnes qualifiées en matière de recherche impliquant la personne humaine, dont des représentants d’associations agréées d’usagers du système de santé.
Cette commission veille au respect de la confidentialité des informations recueillies notamment dans le cadre d’une recherche. Elle donne son autorisation sur la mise en place de tout fichier informatisé concernant un essai et les patients de cet essai.
En application des Bonnes Pratiques Cliniques (BPC), tout essai clinique doit faire l’objet de contrôles de qualité réalisés par les Assistants de Recherche Clinique (ARC) mandatés par le promoteur de la recherche. Ces contrôles concernent principalement le respect de la loi et des règlementations, le respect du protocole ainsi que l’authenticité et l’exhaustivité des données recueillies par l’investigateur en cours d’essai et qui seront analysées pour produire un résultat.
La qualité de l’essai peut également être vérifiée lors d’audits réalisés par le promoteur ou par un auditeur indépendant mandaté par le promoteur et lors d’inspections réalisées par les inspecteurs assermentés de l’ANSM ou des autorités d’autres pays.
Il s’agit de critères définis avant le début de la recherche dont l’existence conduit à ne pas inclure ou à faire sortir une personne d’une étude clinique. Ce terme est parfois utilisé à la place de « critères de non inclusion ».
Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais cliniques, désigne un médicament ou un dispositif médical dont l’efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par une Autorisation de Mise sur le Marché ou le marquage CE et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament ou le nouveau dispositif médical qui fait l’objet de l’essai.
Également appelé : Traitement de référence.
Les critères d’inclusion et de non inclusion définissent les caractéristiques des personnes qui doivent être incluses dans une étude.
Acronyme anglophone pour « Contract Research Organization », ou Organisation de Recherche Contractuelle.
Il désigne une entreprise privée qui fournit, sur une base contractuelle, des services dans le domaine de la recherche pour l’industrie pharmaceutique, biotechnologique et du dispositif médical ainsi que pour les organismes de recherche publics ou parapublics (fondations) qui œuvrent dans ce domaine. On parle aussi de société de recherche contractuelle.
L’intervention des CRO peut se retrouver à toutes les phases de la recherche et du développement depuis les études précliniques jusqu’à la commercialisation et la pharmacovigilance, en passant par la conduite des essais cliniques, l’assistance dans les travaux de recherche ou des démarches réglementaires liées. [source : www.afcros.com]
Portail informatique qui constitue le point d’entrée unique des nouvelles demandes d’autorisations d’essais cliniques pour l’ensemble des pays européens. Il permet de centraliser sur une même plateforme l’ensemble des soumissions des demandes d’essais cliniques réalisées dans l’Union Européenne, ainsi que l’évaluation et l’autorisation par les États-membres.
Dématérialisation de certaines procédures des essais cliniques, c’est-à-dire utilisation d’outils informatiques pour délivrer l’information aux patients (e-information), obtenir le consentement, recueillir la signature électronique, recueillir les données, effectuer le monitoring à distance.
Article L5211-1 du code de la santé publique : « on entend par dispositif médical tout instrument, appareil, équipement, matière, produit, à l’exception des produits d’origine humaine, ou autre article utilisé seul ou en association, y compris les accessoires et logiciels nécessaires au bon fonctionnement de celui-ci, destiné par le fabricant à être utilisé chez l’homme à des fins médicales et dont l’action principale voulue n’est pas obtenue par des moyens pharmacologiques ou immunologiques ni par métabolisme, mais dont la fonction peut être assistée par de tels moyens. Constitue également un dispositif médical le logiciel destiné par le fabricant à être utilisé spécifiquement à des fins diagnostiques ou thérapeutiques. »
Les dispositifs médicaux qui sont conçus pour être implantés en totalité ou en partie dans le corps humain ou placés dans un orifice naturel, et qui dépendent pour leur bon fonctionnement d’une source d’énergie électrique ou de toute source d’énergie autre que celle qui est générée directement par le corps humain ou la pesanteur, sont dénommés dispositifs médicaux implantables actifs.
Article R5211-1 du code de la santé publique : « ces dispositifs sont destinés à être utilisés à des fins:
1° De diagnostic, de prévention, de contrôle, de traitement ou d’atténuation d’une maladie ;
2° De diagnostic, de contrôle, de traitement, d’atténuation ou de compensation d’une blessure ou d’un handicap ;
3° D’étude, de remplacement ou de modification de l’anatomie ou d’un processus physiologique ;
4° De maîtrise de la conception. »
Consentement dématérialisé : recueil du consentement du patient en ligne, par un système validé de signature électronique.
Par simplification de langage, ce terme peut parfois englober également le processus d’information du patient.
Pour un médicament :
Manifestation nocive et non souhaitée survenant chez un patient traité ou ayant été traité par un médicament et qui est attribuée à ce dernier.
Pour un dispositif médical :
Incident ou risque d’incident mettant en cause un dispositif ayant entraîné ou susceptible d’entraîner la mort ou la dégradation grave de l’état de santé d’un patient, d’un utilisateur ou d’un tiers.
L’éligibilité caractérise la possibilité pour un patient d’être inclus dans un essai s’il répond aux critères d’inclusion et de non inclusion dans l’essai. Le patient est alors dit « éligible pour l’essai ».
Acronyme anglophone pour « European Medicine Agency » ou Agence Européenne des Médicaments.
C’est l’autorité de santé européenne. Elle contribue à protéger et à promouvoir la santé humaine et animale, en autorisant et en contrôlant les médicaments au sein de l’Union Européenne (UE) et de l’Espace Économique Européen (EEE).
Réalisation d’essais cliniques en dehors des lieux habituels (hôpitaux, cabinets médicaux…). L’essai peut se dérouler au domicile du patient ou par téléconsultation. Les essais décentralisés peuvent s’accompagner de la dématérialisation de plusieurs procédures comme la signature du consentement, l’information du patient, le recueil de données, le monitoring à distance, mais aussi de procédures spécifiques pour délivrer le produit à l’essai (médicament ou dispositif médical).
Préalablement à tout essai clinique, les participants doivent être soumis à un examen médical obligatoire qui doit être adapté à la recherche et dont les résultats doivent être communiqués aux participants soit directement, soit s’ils le souhaitent, par l’intermédiaire de leur médecin traitant.
Un fait nouveau correspond à toute nouvelle donnée de sécurité pouvant conduire à une réévaluation du rapport des bénéfices et des risques de la recherche ou qui pourrait être suffisant pour envisager des modifications dans la conduite de la recherche ou des documents relatifs à la recherche.
Fichier national des sujets volontaires sains ou de patients volontaires pour une recherche sans rapport avec l’état pathologique.
Son objectif est la sécurité des personnes et le respect de la période d’exclusion entre la participation à deux essais. Ce fichier est géré par le Ministère de la Santé. Il est complété par le médecin investigateur.
Le fichier des volontaires sains ou « fichier national VRB » (Volontaires Recherches BioMédicales) est un registre en ligne national complété par les investigateurs pour les personnes participant à une recherche :
– soit en tant que volontaire sain ;
– soit pour une maladie sans rapport avec leur pathologie ;
– soit pour laquelle le CPP a demandé, au regard des risques et contraintes induits par le protocole, qu’elles devaient y être inscrites.
L’objectif est de pouvoir vérifier qu’un participant :
– respecte une éventuelle période d’exclusion demandée par la participation à un autre essai ;
– ne dépasse pas le plafond annuel d’indemnités prévu par la loi.
Autorité publique indépendante à caractère scientifique.
Ses missions :
Le Health Data Hub (HDH) ou Plateforme des Données de Santé (PDS) est une structure publique créée en 2019 dont l’objectif est de permettre aux chercheurs d’accéder facilement à des données de santé non nominatives hébergées sur une plateforme sécurisée, dans le respect de la réglementation et des droits des personnes. Les données peuvent être utilisées dans un objectif d’amélioration de la qualité des soins et d’accompagnement des patients.
De façon plus concrète, chaque acte de soin donne lieu à la création d’une donnée. En regroupant et analysant ces données, les chercheurs peuvent répondre à des questions précises pour améliorer la prise en charge des patients comme par exemple l’étude des effets secondaires de prescriptions ou l’efficacité d’un parcours de soins. Cela peut ensuite permettre de développer de nouvelles solutions de prise en charge des patients.
L’immuno-oncologie est un principe de traitement des cancers qui s’appuie sur le système immunitaire du patient (ses défenses naturelles, les globules blancs et les lymphocytes T par exemple).
Les cellules cancéreuses ne sont pas dans tous les cas détectables par le système immunitaire du patient. Les médicaments « d’immuno-oncologie » vont aider les cellules des défenses naturelles de l’organisme (globules blancs, lymphocytes T) à reconnaître les cellules cancéreuses et à les détruire.
La loi prévoit une indemnisation des participants à un essai clinique en compensation des contraintes subies (temps, hospitalisations, visites multiples…). Ses modalités et son montant sont contrôlés par les Comités de Protection des Personnes (CPP).
Cette indemnisation n’est pas systématique. Elle est interdite pour les personnes mineures et les personnes vulnérables.
Il ne s’agit pas d’une rémunération, mais d’une indemnisation en compensation de contraintes.
L’investigateur d’un essai clinique est un professionnel de santé qui dirige et surveille sa réalisation, il doit justifier d’une expérience appropriée dans la conduite des essais cliniques.
Si, sur un lieu, la recherche est réalisée par une équipe, l’investigateur responsable de l’équipe est dénommé investigateur principal.
Pour les essais cliniques de médicaments, l’investigateur est obligatoirement un médecin.
Pour les autres essais cliniques dont les essais sur des dispositifs médicaux, l’investigateur est un professionnel de santé : médecin, infirmier, kinésithérapeute…
Les recherches dans les sciences du comportement peuvent être dirigées par une personne qualifiée, conjointement avec l’investigateur.
Dans le domaine de l’odontologie, les recherches ne peuvent être réalisées que sous la direction et la surveillance d’un chirurgien-dentiste ou d’un médecin justifiant de l’expérience appropriée.
En maïeutique, en soins infirmiers, les recherches ne peuvent être conduites que sous la direction et la surveillance d’un médecin ou respectivement d’une sage-femme ou d’un infirmier.
Les recherches mentionnées au 2° de l’article L.1121-1 et qui n’ont aucune influence sur la prise en charge médicale de la personne qui s’y prête, ainsi que les recherches non interventionnelles, peuvent être effectuées sous la direction et la surveillance d’une personne qualifiée.
Le comité de protection des personnes (CPP) s’assure de l’adéquation entre la qualification du ou des investigateurs et les caractéristiques de la recherche.
Recherche portant sur des personnes, réalisée en vue d’évaluer les performances cliniques ou la sécurité d’un dispositif médical.
La notion de lien d’intérêt recouvre les intérêts ou activités, directs ou indirects, passés ou présents, d’ordre patrimonial, professionnel ou familial, de la personne en relation avec l’objet de la mission qui lui est confiée.
La prévention des liens d’intérêt s’effectue sur la base de la publicité des déclarations exhaustives réalisée par les personnes de leurs liens.
Le marquage CE médical est basé sur une certification qui garantit que le dispositif médical répond à des exigences spécifiques de sécurité et de bénéfice clinique fixées dans la règlementation européenne (règlement européen 2017/745). Il constitue un préalable nécessaire à la mise sur le marché d’un dispositif médical au sein de l’Union Européenne.
Cette règlementation fait intervenir trois acteurs :
La vérification de la conformité s’appuie sur la combinaison de deux types d’évaluation :
Pour les dispositifs médicaux de classe I, le fabricant procède à une auto-certification. Pour toutes les autres classes (IIa, IIb, III), la vérification de la conformité est réalisée par un organisme notifié. Le certificat de marquage CE est délivré pour une durée de 5 ans maximum.
L’autorité compétente (l’ANSM en France) surveille les produits sur le marché.
Article L5111-1 du code de la santé publique : « On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l’homme ou chez l’animal ou pouvant leur être administrée, en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique ».
Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais cliniques, désigne un médicament ou un dispositif médical dont l’efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par l’Autorisation de Mise sur le Marché ou le marquage CE et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament ou le nouveau dispositif médical qui fait l’objet de l’essai.
Egalement appelé : Traitement de référence
Le médicament expérimental désigne le produit médicamenteux administré aux participants à un essai clinique (y compris le placebo). Il inclut également les produits qui bénéficient déjà d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et qui sont utilisés, formulés ou conditionnés différemment ou qui sont utilisés pour une autre indication thérapeutique.
Etude des méthodes scientifiques appliquées à un domaine donné et permettant d’arriver à certains objectifs.
La méthodologie des essais cliniques est l’étude des méthodes expérimentales utilisées dans la recherche biomédicale. Le terme de méthodologie est souvent utilisé à tort à la place de « méthodes ». On parle ainsi, par exemple, de la « méthodologie d’un essai clinique » alors qu’il faudrait parler des « méthodes utilisées dans un essai clinique ».
La méthodologie sera définie pour chaque essai en fonction des caractéristiques de la maladie étudiée, des patients concernés, du produit étudié, etc.
Elle est indispensable pour la qualité des résultats obtenus.
Anglicisme (monitorage en français) désignant l’activité qui consiste à surveiller le déroulement d’une recherche.
Le monitoring sert à assurer que la conduite de la recherche, de même que le recueil et le traitement des données, est réalisée conformément au protocole de la recherche, aux procédures opératoires, aux bonnes pratiques cliniques et aux dispositions législatives et réglementaires en vigueur. C’est le contrôle qualité de la recherche. Le monitoring est assuré en général par des attachés de recherche clinique.
Régularité de la prise du traitement. Une bonne observance est indispensable au bon déroulement d’un essai clinique.
Délai pendant lequel, après la fin de sa participation à une recherche, une personne ne peut pas être incluse dans une nouvelle recherche. Cette période d’exclusion est destinée à protéger la personne et à éviter toute interférence entre les recherches qui pourraient avoir un impact sur les résultats. Ce délai est déterminé en fonction du produit de santé évalué, il tient compte du temps nécessaire pour son élimination de l’organisme.
La notion de personne de confiance est définie dans la loi (Code de la Santé Publique, article L1111-6) :
« Toute personne majeure peut désigner une personne de confiance qui peut être un parent, un proche ou le médecin traitant et qui sera consultée au cas où elle-même serait hors d’état d’exprimer sa volonté et de recevoir l’information nécessaire à cette fin. Elle rend compte de la volonté de la personne. Son témoignage prévaut sur tout autre témoignage. Cette désignation est faite par écrit et co-signée par la personne désignée. Elle est révisable et révocable à tout moment.
Si le patient le souhaite, la personne de confiance l’accompagne dans ses démarches et assiste aux entretiens médicaux afin de l’aider dans ses décisions… »
Cette disposition est applicable à la recherche clinique.
Dans le cadre d’une recherche, une personne vulnérable est une personne dont la participation peut présenter un risque particulier pour différentes raisons. Les personnes vulnérables peuvent être des personnes incapables de donner leur consentement éclairé pour participer à une recherche clinique, comme par exemple les enfants ou les personnes atteintes de certaines pathologies ou handicaps ayant un impact sur leur prise de décision, mais cela concerne aussi certaines situations comme la grossesse ou l’allaitement.
Pour les personnes incapables de donner leur consentement, la règlementation prévoit qu’un représentant légal puisse se substituer.
Discipline cherchant à déterminer la valeur économique d’un médicament ou d’un service pharmaceutique par l’identification, la mesure et la comparaison de leurs coûts et de leurs conséquences (par exemple le bénéfice pour les patients et le système de soins) ; elle concerne notamment les études coûts-bénéfices.
Discipline mettant en application les méthodes épidémiologiques pour évaluer l’efficacité, le risque et l’usage des médicaments ou d’un dispositif médical. Une étude pharmaco-épidémiologique est le plus souvent observationnelle car elle se fixe pour objectif de décrire la réalité telle qu’elle est en évitant de la modifier par la mise en place de l’étude projetée. Ce type d’étude se fait en général après la commercialisation d’un médicament ou dispositif médical et est mené en interrogeant des prescripteurs ou des patients, voire en utilisant les données de remboursement de l’assurance maladie.
Les études pharmaco-épidémiologiques vont par exemple chercher à connaitre les conditions d’utilisation d’un médicament en vie réelle : qui prescrit, à quels patients, à quelle dose, sur quelle durée…
Étude du devenir d’un médicament dans l’organisme, depuis son entrée jusqu’à sa sortie.
Une étude de pharmacocinétique va calculer les paramètres qui décrivent, en fonction du temps, l’absorption, la distribution, le métabolisme et l’excrétion d’un médicament dans un organisme vivant.
Produit qui a la même apparence que celle du produit que l’on teste, mais qui ne contient pas de substance active. La comparaison de son effet sur l’organisme avec celui du produit étudié permet de s’assurer de l’effet véritable de ce dernier.
La Plateforme des Données de Santé (PDS) ou Health Data Hub (HDH) est une structure publique créée en 2019 dont l’objectif est de permettre aux chercheurs d’accéder facilement à des données de santé non nominatives hébergées sur une plateforme sécurisée, dans le respect de la réglementation et des droits des personnes. Les données peuvent être utilisées dans un objectif d’amélioration de la qualité des soins et d’accompagnement des patients.
De façon plus concrète, chaque acte de soin donne lieu à la création d’une donnée. En regroupant et analysant ces données, les chercheurs peuvent répondre à des questions précises pour améliorer la prise en charge des patients comme par exemple l’étude des effets secondaires de prescriptions ou l’efficacité d’un parcours de soins. Cela peut ensuite permettre de développer de nouvelles solutions de prise en charge des patients.
Ce programme permet de décrire de façon synthétique et standardisée l’activité médicale des établissements de santé.
Il repose sur l’enregistrement de données médico-administratives normalisées dans un recueil standard d’information. Il comporte 4 champs : médecine, chirurgie, obstétrique et odontologie (MCO), soins médicaux et de réadaptation (SMR), psychiatrie, hospitalisation à domicile (HAD).
Le promoteur est la personne physique, la société ou l’institution qui prend l’initiative d’un essai clinique, qui en assure la gestion et en assume les responsabilités et le financement.
En pratique, le promoteur est responsable de toute l’organisation, de la mise en place, du suivi de l’essai clinique : choisir l’investigateur, recruter des ARC contrôleurs de qualité, obtenir l’avis favorable du comité de protection des personnes et l’autorisation de l’autorité compétente le cas échéant, contracter une assurance et déclarer à l’autorité compétente les éventuels événements indésirables survenus au cours de la recherche.
Ce terme décrit l’exploration du bien-être des personnes dans une recherche. Cette exploration repose essentiellement sur des questionnaires qui sont remplis par les personnes participant à l’essai. Ces questionnaires doivent être adaptés à la pathologie qui fait l’objet de la recherche et doivent être validés, c’est-à-dire acceptés par la communauté médicale internationale. Leur utilisation est validée par le Comité de Protection des Personnes (CPP) qui évalue les aspects éthiques de la recherche.
Anglicisme, de l’anglais random : hasard. Ce terme désigne l’attribution aléatoire (par tirage au sort) d’un traitement ou d’une période de traitement pour un patient dans un essai clinique. La randomisation a pour but de garantir la répartition équilibrée entre les groupes de patients de variables susceptibles d’interférer (biais) avec la mesure ou l’analyse des résultats de l’essai. La randomisation permet de constituer des groupes « homogènes » de patients, c’est à dire qui, à leur inclusion dans une étude comparative, ne sont pas significativement différents les uns des autres pour un certain nombre de caractéristiques essentielles à préciser.
Cette expression décrit le rapport théorique qui existe entre le bénéfice thérapeutique attendu du traitement et le risque potentiel d’effets indésirables de ce traitement. On dit que le rapport est « faible » lorsque la probabilité de survenue d’effets indésirables est plus importante que le bénéfice thérapeutique attendu. A l’inverse, le rapport est « important » lorsque la probabilité de survenue d’effets indésirables est faible alors que le bénéfice thérapeutique est, lui, très probable.
Article L.1121-1 du code de la santé publique.
Les recherches organisées et pratiquées sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont désignées sous le terme « recherche impliquant la personne humaine ».
Il existe 3 catégories de recherche impliquant la personne humaine :
Ce terme caractérise le « recrutement » de personnes qui acceptent de participer à un essai clinique.
Un règlement européen est un acte juridique (comme une loi) proposé par la Commission Européenne et adopté par le Conseil de l’Union européenne et le Parlement Européen. Il s’impose dans toutes les législations nationales des pays européens.
Les essais cliniques portant sur les médicaments et menés en France doivent suivre cette règlementation.
Un règlement européen est un acte juridique (comme une loi) proposé par la Commission Européenne et adopté par le Conseil de l’Union européenne et le Parlement Européen. Il s’impose dans toutes les législations nationales des pays européens.
Le règlement sur les dispositifs médicaux présente les exigences qui incombent aux industriels pour la commercialisation d’un dispositif médical puis pour son suivi.
Il règlemente les évaluations et les investigations cliniques destinées à démontrer la performance et la sécurité d’utilisation des dispositifs médicaux.
Le Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD) est une règlementation européenne qui encadre le traitement des données personnelles sur le territoire de l’Union européenne.
Une donnée personnelle est une information se rapportant à une personne physique identifiée ou identifiable (par exemple, nom, prénom, numéro de téléphone…). Le traitement de données personnelles correspond à des opérations portant sur les données personnelles comme la collecte, l’enregistrement, l’organisation, la conservation, l’utilisation… Ce traitement doit avoir un objectif, comme par exemple l’évaluation de l’efficacité ou de la tolérance d’un produit de santé.
Ce terme décrit le fait d’enregistrer dans un programme informatique les données d’un essai clinique recueillies par l’investigateur.
Un essai clinique est toujours réalisé sur un échantillon de personnes qui ont été sélectionnées à partir d’une population globale. On distingue des critères de sélection positifs (critères d’inclusion) dont la présence est indispensable pour que les personnes puissent être incluses dans la recherche, et des critères de sélection négatifs (aussi appelés critères d’exclusion ou critères de non-inclusion) dont l’absence est indispensable pour que les personnes puissent être incluses dans la recherche.
Caractérise la confidentialité qui s’attache à l’exercice de la médecine en général et à la réalisation d’un essai clinique en particulier. Tous les intervenants (TEC, investigateur, ARC, etc…) sont tenus au respect du secret professionnel.
Le SNDS permet de relier : les données de l’assurance maladie (base SNIIRAM), les données des hôpitaux (base PMSI), les causes médicales de décès, les données relatives au handicap, des données en provenance des organismes d’assurance maladie complémentaire. La finalité est la mise à disposition de ces données afin de favoriser des études, des recherches et des évaluations sur des thèmes comme l’information sur la santé, la mise en œuvre de politiques de santé, la connaissance des dépenses de santé, l’information des professionnels de santé et des établissements sur leur activité, l’innovation dans le domaine de la santé, la surveillance, la veille, la sécurité sanitaire.
La Caisse Nationale d’Assurance Maladie (CNAM) et le Health Data Hub (HDH) sont les responsables conjoints du traitement de ces données.
Professionnels formés à la mise en œuvre des essais cliniques et qui assistent l’investigateur dans les essais cliniques. Les « TEC » ont un rôle très important dans l’organisation du déroulement de l’essai pour les patients.
La thérapie cellulaire vise à soigner tout ou partie d’un organe défaillant par injection de nouvelles cellules afin de remplacer les cellules défaillantes.
La thérapie génique vise à corriger un gène malade (à l‘origine d’une maladie), en transférant à l’intérieur de ce gène malade des cellules d’un autre gène non malade. Cela va modifier le premier gène qui va devenir fonctionnel.
En cancérologie, cette technique peut être utilisée pour intégrer dans le gène des cellules cancéreuses un gène capable de les tuer.
Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais cliniques, désigne un médicament ou un dispositif médical dont l’efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par une Autorisation de Mise sur le Marché ou le marquage CE et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament ou le nouveau dispositif médical qui fait l’objet de l’essai.
Également appelé : Comparateur.
La vigilance consiste en la surveillance de tous les événements indésirables survenant au cours d’un essai clinique.
Personne en bonne santé acceptant de participer à une étude clinique pour des motifs autres que médicaux, qui ne retire pas de bénéfice de sa participation pour sa propre santé.
Pour en savoir plus, écoutez le podcast « Les Centres d’Investigation Clinique avec le Dr. Claire Thalamas » sur notre page Podcasts et l’idée reçue n°2 « Si je participe à un essai clinique je suis donc un cobaye ! » sur notre page Idées reçues.